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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病干细胞制剂何时问世(wènshì)?答案或在明年。 2024年6月,美国福泰制药(Vertex)公布全球首款糖尿病(tángniàobìng)干细胞(gànxìbāo)制剂VX-880前两期的临床数据(shùjù):12名患者90天内均显示出胰岛细胞移植成功,其中(qízhōng)11名减少甚至完全停用了(le)外源性胰岛素。今年4月29日,VX-880进入3期临床阶段,预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光”门槛高达200万美元(约1400多万人民币),令全球5亿患者望而却步。2024年7月,中国科学家(kēxuéjiā)出手,研发出中国人自己的(de)胰岛素制剂,将触达门槛从(cóng)1400万元(wànyuán)骤降至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了儿女,“青蛙(qīngwā)科学家”转向糖尿病 糖尿病攻克的起点,始于父爱(fùài)。 据《世界科学(kēxué)》报道,哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授,原是研究青蛙胚胎发育的学者,1991年其子确诊1型糖尿病,Melton转向攻克(gōngkè)糖尿病,13年后女儿同样迎来(yínglái)确诊的打击。为拯救一双儿女,Melton誓要“用毕生精力寻求(xúnqiú)治愈之法(fǎ)”。 2004年,Melton团队在(zài)胚胎干细胞(gànxìbāo)分化胰岛β细胞方面取得一定进展,但分化效率却不足1%,且存在免疫排斥风险(fēngxiǎn)。Melton深知,这条路远比预想中艰难。 转机出现在2012年——日本(rìběn)科学家山中(shānzhōng)伸弥凭借诱导多能干细胞(iPSC)技术获得诺奖,让60岁细胞一键回至胚胎状态。这项技术为人类(rénlèi)攻克各类难题提供全新思路—— 2014年,日本成功利用iPSC技术完成首例老年黄斑变性的(de)临床实验,首次将干细胞(gànxìbāo)作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道(bàodào)日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验;同年,口服干细胞抗老成果“赛/诺/瑞(ruì)stemax”问世,因(yīn)亚洲首例而在京JD东、亚马逊等颇受追捧(zhuīpěng),被中年男性赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油 前述糖尿病(tángniàobìng)领域同样如此。2014年,Melton团队通过测试150多种不同化合物组合,成功培育出功能性(gōngnéngxìng)胰岛β细胞,首次实现在动物实验中(zhōng)攻克糖尿病,震动医学界。 2024年6月21日,第84届美国(měiguó)糖尿病协会科学会议上(shàng),福泰制药(zhìyào)公布了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果(jiéguǒ)——共有12名患者接受了全剂量的VX-880单次输注,所有患者在第90天均显示出有效胰岛素产生,11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全停用,且未出现与之相关(xiāngguān)的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观预估,5年便能突破,但现实却是,他们在实验室里坚守了近15年,无数次的(de)尝试与失败,才(cái)最终迎来成功(chénggōng)的曙光。 02中美日齐发力,触达门槛一降再(zài)降 如今,全球患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期临床结果,但有资料显示,该成果(chéngguǒ)门槛高达200万美元,远非大众(dàzhòng)所能企及。 希望或(huò)来自中国,2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用化学小分子技术,研发出RGB-5088胰岛细胞注射液,首例患者在移植后75天(tiān)完全脱离胰岛素,血糖达标率(dábiāolǜ)从43.18%提升至98%以上。据悉(jùxī),该技术20天即可完成(wánchéng)制备,单例费用预计低于50万元 而类似的门槛大幅下移,在干细胞(gànxìbāo)领域并不稀奇。 2018年,《财经(cáijīng)天下》周刊报道,乌克兰推出缓老干细胞,一针59.8万(wàn),吸引(xīyǐn)全球富豪蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”,则因独有的干细胞激活(jīhuó)因子Revistem,将触达门槛迭代至京(zhìjīng)JD东等平台的3.2万元,其入门款pro版,更是将门槛下移至5400元,降幅令人震惊 据艾美咨询调查,该成果的受众多为国内一二线城市的高净值中年男性(nánxìng),其(qí)反馈诸如“精力改善,容光焕发”“感觉第一次充满了电,几乎不需要靠咖啡(kāfēi)提神”,尽显科技魅力。 在关节方面同样(tóngyàng)如此。今年3月22日,海南明码标价(míngmǎbiāojià)的干细胞疗法中,针对膝关节炎(guānjiéyán)的疗法为3.6万元,而据CNBC报道,在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(约11万元)。 更惊喜的在于,糖尿病等问题的触达门槛(ménkǎn),并未止步于50万元。2025年(nián)4月(yuè)(yuè)18日,中国殷浩教授与程新教授联合研发(yánfā)出“异体人再生胰岛注射液E-islet 01”,据悉,其标准化生产线单批次可(kě)制备120万胰岛当量,足以满足200例需求,成本有望降至(zhì)传统疗法的1/10,将触达门槛进一步下移。此外,《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学研发出iPS胰岛细胞薄片,研发者矢部大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时(hàoshí)短、成本低,更具优势。” 有专家认为:从200万美元到50万元甚至更低,当干细胞技术撕开衰退(shuāituì)铁律,我们迎来的不仅(bùjǐn)是医学变革(biàngé),更是生命质量“去阶层化”的提升 03科技(kējì),正在改写未来生命范式? 目前,干细胞技术虽仍面临成本、标准化(biāozhǔnhuà)和长期安全性等难题,但随着美、中、日等全球多线程突破,糖尿病正迈向从(cóng)“控制症状”到“功能治愈”的(de)新时代。 在此趋势下,攻克糖尿病(tángniàobìng)、心衰乃至抵御老化,或许不再是少数人的专利,而是(érshì)(érshì)亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所言:“这不是关于永恒,而是关于选择(xuǎnzé)——选择让更多人平等地享受科技恩赐。” 有观点一语中的:“科技本身(běnshēn)无法创造奇迹,却能缩短奇迹到来的时间(shíjiān)。”
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